药物环磷酰胺在日常生活中比较少见，因为这种药物主要用于治疗恶性肿瘤。对常见的肾脏疾病没有治疗作用。它有很好的治疗效果。要想更好地治疗肾病，就应该选择靶向药物，以达到更好的治疗效果。
本品是最常用的烷化剂抗肿瘤药物。进入体内后，在肝微粒体酶的催化下分解具有强烷化作用的氯乙基磷酰胺（或磷酰胺芥）。肿瘤细胞具有细胞毒作用，本品还具有显着的免疫抑制作用。
临床上用于恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤、白血病、乳腺癌、卵巢癌、宫颈癌、前列腺癌、结肠癌、支气管癌、肺癌等，有一定疗效。还可用于治疗类风湿性关节炎、儿童肾病综合征和自身免疫性疾病。
(1)骨髓抑制是最常见的毒性。白细胞在给药后 10 至 14 天趋于最低，并在第 21 天大部分恢复正常。血小板减少症比其他烷化剂少见；常见的副作用包括恶心和呕吐。严重程度与剂量有关。
(2)环磷酰胺的代谢产物可引起严重的出血性膀胱炎，可通过大量补液来避免。本品还可引起膀胱纤维化。
(3)大剂量环磷酰胺(50mg/kg体重)与大量液体同时给予时，可发生水中毒，可同时给予速尿以预防。
(4)常规剂量的环磷酰胺不产生心脏毒性，但大剂量可产生心肌坏死，偶见肺纤维化。
（5）环磷酰胺可引起生殖系统毒性，如更年期或缺乏精子，妊娠早期给予可致畸。
(6)长期服用环磷酰胺可产生继发性肿瘤。
(7)环磷酰胺可产生中度至重度免疫抑制。
(8)用于治疗白血病或淋巴瘤时易发生高尿酸血症和尿酸肾病。
(9) 罕见的副作用包括发热、过敏、皮肤和指甲色素沉着、黏膜溃疡、肝功能丙氨酸氨基转移酶升高、荨麻疹、口咽部感觉异常或视力模糊。食欲不振、恶心、脱发、骨髓抑制、白细胞和血小板减少，引起肝损伤，大剂量可引起膀胱刺激或膀胱炎、血尿、蛋白尿、呕吐。个人有头晕、幻觉、烦躁等。
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